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giovedì 24 dicembre 2015

Un nuovo farmaco che protegge le cellule della dopamina suscita speranza per la cura del Parkinson

Un nuovo farmaco che protegge le cellule della dopamina suscita speranza per la cura del Parkinson

"I risultati sono entusiasmanti in quanto forniscono un ponte tra il sistema immunitario e la protezione delle cellule nervose nel Parkinson".

Lo afferma il coautore dello studio, Dr. Scott Shandler, co-fondatore e CEO di Longevity Biotech Inc. dopo che i risultati sono stati pubblicati sul The Journal of Neuroscience.

Un altro degli autori, Howard Gendelman, professore di farmacologia e neuroscienze sperimentale alla UNMC, dice che l'idea per il farmaco è nata quasi 10 anni fa, quando si è scoperto che un tipo di globuli bianchi stava attaccando le cellule cerebrali che sono responsabili della malattia di Parkinson. E Aggiunge: "Il nuovo farmaco della Longevity Biotech Inc. (LBT-3627) è stato in grado di modificare la funzione di queste cellule di uccidere le cellule nervose per proteggerle."

La morte delle cellule che producono dopamina in una parte del cervello chiamata 'substantia nigra pars compacta' è una caratteristica principale della malattia di Parkinson. La dopamina trasporta segnali cerebrali che controllano una serie di funzioni, tra cui il movimento. Come la malattia progredisce, i pazienti perdono gradualmente la loro capacità di camminare, parlare e prendersi cura di se stessi.


Le cellule immunitarie giocano un ruolo chiave nella malattia di Parkinson

Gli scienziati all'inizio sapevano che la malattia di Parkinson comporta modifiche alle cellule cerebrali che producono dopamina (ma non solo) e alle vie di propagazione dei segnali nervosi, più alterazioni infiammatorie ai microglia (cellule immunitarie innate del sistema nervoso centrale) e anche infiltrazione di linfociti T (un tipo di globuli bianchi del sangue nel sistema immunitario adattativo).

In un primo momento, hanno pensato che alcuni dei cambiamenti - come quelli che coinvolgono le microglia e i globuli bainchi del sangue - fossero il risultato di lesioni piuttosto che causa di eventi primari. Ma poi, quasi un decennio fa, i ricercatori hanno scoperto che sia i microglia attivati che i globuli bianchi svolgono un ruolo importante nella neurodegenerazione nella malattia di Parkinson.

Le prove da quello e altri studi mostrano che il sistema immunitario può sia proteggere che attaccare il cervello. Questo ha stimolato molte ricerche su come usare questa conoscenza per produrre nuovi trattamenti per il Parkinson - una malattia per la quale non vi è ancora alcuna cura.

Il farmaco sperimentale LBT-3627 è simile a una naturale, consolidata molecola anti-infiammatoria chiamata VIP che è efficace in una serie di disturbi. Tuttavia, ci sono stati problemi con nuovi farmaci basandosi su VIP. Uno dei motivi è che degrada rapidamente nel corpo, un'altra ragione è che non è in grado di distinguere tra i suoi due recettori (VPAC1 e VPAC2).

I recettori sono molecole che ricevono segnali dall'esterno della cellula. Si legano solo a specifiche molecole chiamati agonisti. Gli sviluppatori di farmaci utilizzano questa funzione per produrre i farmaci agonisti che cambiano il comportamento delle cellule - in questo caso, per cambiare il modo di agire delle cellule immunitarie da infiammatorio ad anti-infiammatorio.


Il nuovo farmaco ha raggiunto l'80% protezione delle cellule che producono dopamina

LBT-3627 è diverso da VIP per due aspetti: si rivolge in modo specifico solo a uno dei recettori, VPAC2, e sembra durare molto più a lungo di VIP nel corpo prima di degradarsi. Ha anche il vantaggio che potrebbe essere somministrato per via orale, il che lo rende più accessibile ai pazienti con malattia di Parkinson, dice il Dott Shandler.

Quando hanno testato LBT-3627 sui topi, i membri del team hanno scoperto che potrebbe raggiungere fino al 80% della protezione delle cellule che producono dopamina. Il team ha anche scoperto che il farmaco ha avuto un effetto sulle cellule microglia, che erano in ultima analisi responsabili per l'effetto protettivo che ha fermato il danno cerebrale.

Gli sviluppatori sperano di iniziare un trial di fase 1 clinica di LBT-3627 negli esseri umani entro il 2017, dopo aver completato più prove precliniche.

Il Prof. Gendelman conclude: "La scoperta fondamentale nel nostro studio è stata che uno specifico sottogruppo di globuli bianchi è stato prodotto come conseguenza del trattamento LBT-3627 e questo garantisce la protezione delle cellule nervose che producono dopamina da eventuali danni. La reazione immunitaria neurotossica è stata interrotta e LBT-3627 è stato in grado per prevenire la malattia".

Ci sono circa 10 milioni di persone in tutto il mondo che vivono con la malattia di Parkinson - circa 1 milione di loro negli Stati Uniti, dove circa 60.000 persone sono diagnosticati con questa malattia ogni anno.


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