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lunedì 25 marzo 2013

Terapie in fase di studio per il Parkinson possono causare danni

Terapie in fase di studio per il Parkinson possono causare danni

Non sempre la ricerca va nella giusta direzione. Ad esempio alcune terapie che si stanno studiando per controllare l’alfa-sinucleina hanno mostrato risultati addirittura favorevoli allo sviluppo della malattia di Parkinson. Lo dimostrano ricercatori del NorthShore University HealthSystem (NorthShore) e della Mayo Clinic.

I ricercatori hanno collaborato a uno studio che fornisce la prova genetica e clinica che le terapie indirizzate a controllare l'espressione dell'alfa-sinucleina (un gene la cui funzione è coinvolta nello sviluppo e nella progressione del Parkinson) possono accelerare la progressione della malattia e aumentare anche il rischio di incapacità fisica e demenza.

Se i risultati saranno confermati da un’ulteriore indagine, ci saranno profonde implicazioni per le terapie che si sta cercando di sviluppare per il Parkinson.

"La nostra ricerca suggerisce che le terapie che cercano di sopprimere l'alfa-sinucleina nel Parkinson possono in realtà accelerare il processo della malattia e aumentare il rischio di sviluppare grave disabilità fisiche e la demenza", scrive il dott. Demetrio Maraganore, MD, presidente "Ruth Cain Ruggles" del Dipartimento di Neurologia al NorthShore. "Riteniamo che sia nostra responsabilità diffondere questi dati, perché questo tipo di trattamento può avere effetti nocivi a lungo termine".

L'alfa-sinucleina è un componente fondamentale dei “corpi di Lewy”, una anomalia tipica dei neuroni che si verifica in tutti i casi di malattia di Parkinson. Fin dalla sua scoperta come causa di Parkinson familiare, circa 20 anni fa, l'alfa-sinucleina è stata obiettivo di intensi sforzi da parte dei ricercatori che lavorano per definire il ruolo della proteina nel Parkinson idiopatico e il suo potenziale come bersaglio per le terapie neuroprotettive.

L'alfa-sinucleina è stata anche il cuore della ricerca per lo sviluppo di una molecola che sopprima la funzione della proteina. Attualmente, si trova in esperimenti clinici di Fase I un vaccino e sono in fase avanzata di sviluppo preclinico un certo numero di molecole che puntano a ridurre il livello dell'alfa-sinucleina.

"Abbiamo osservato per la prima volta che, anche se la sovra-espressione di alfa-sinucleina aumenta il rischio di sviluppo del Parkinson, al contrario, la sotto-espressione è associata ad esiti motorii e cognitivi peggiori dopo l'inizio della malattia", dice il primo autore Katerina Markopoulou, MD, Ph.D., neurologo del NorthShore. "Questo ci fa preoccupare riguardo l'efficacia e la sicurezza delle terapie tendenti a ridurre l'espressione di alfa-sinucleina nel Parkinson".

Per quasi 15 anni, i ricercatori hanno osservato ben 1.098 pazienti della Mayo Clinic e sequenziato il DNA dei pazienti, per determinare la presenza di varianti genetiche che regolano la quantità prodotta di proteina alfa-sinucleina. Hanno anche studiato l'associazione di queste varianti geniche con la sopravvivenza dei pazienti senza gravi disabilità motorie e cognitive. Gli scienziati hanno così scoperto che i pazienti che avevano il genotipo ad espressione ridotta avevano il 23% di possibilità in più di finire sulla sedia a rotelle o di sviluppare demenza.

"Questo è il primo grande studio di associazione genetica dell'alfa-sinucleina e degli esiti longitudinali nel Parkinson", spiega Eric Ahlskog, MD, Ph.D., neurologo della Mayo Clinic e autore dello studio. "Se replicata, questa ricerca può cambiare il paradigma di trattamento focalizzato sulla riduzione dell'alfa-sinucleina per il Parkinson".

Lo studio è stato discusso il 20 Marzo 2013 all'Annual Meeting dell'American Academy of Neurology (AAN) a San Diego ed è stato finanziato dal National Institutes of Health, dalla Alnylam Pharmaceuticals Inc., e dalla Medtronic Inc.


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