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lunedì 13 gennaio 2014

Promette bene la nuova terapia genica per il Parkinson

Promette bene la nuova terapia genica per il Parkinson

La rivista Lancet ha pubblicato gli esiti di uno studio condotto in collaborazione fra l'Ospedale Henri Mondor di Créteil (Francia)e l'Ospedale Adenbrookes di Cambridge (Inghilterra). La ricerca anglo-francese ha posto le basi per una nuova terapia genica per il trattamento della malattia di Parkinson. I due team, coordinati dal prof. Francese Stéphane Palfi, hanno messo a punto una terapia che potrebbe essere in grado di ridurre i sintomi in maniera rilevante.

Il Parkinson una malattia neurodegenerativa (lo specialista di riferimento è il neurologo) causata dalla progressiva morte delle cellule nervose (neuroni) situate nella cosiddetta sostanza nera, una piccola zona del cervello che, attraverso il neurotrasmettitore dopamina, controlla i movimenti di tutto il corpo. Chi ha il Parkinson, proprio per la progressiva morte dei neuroni, produce sempre meno dopamina, perdendo il controllo del suo corpo. Arrivano così tremori, rigidità, lentezza nei movimenti. È stato dimostrato che i sintomi iniziano a manifestarsi quando sono andati perduti circa il 50-60% dei neuroni dopaminergici.

L'équipe del prof. Palfi ha iniettato a 15 malati nel corpo striato (la zona del cervello interessata dalla malattia) un vettore virale contenente 3 geni curativi. Una volta integrati con il Dna dei neuroni, i geni hanno consentito ai ricercatori di ripristinare la produzione della dopamina. Dopo 4 anni di osservazione, i medici non hanno notato effetti collaterali negativi ma – al contrario – un miglioramento notevole dei sintomi come la rigidità e il deficit motorio. Valutati con la scala UPDRS, che consente di misurare la perdita di motricità nelle persone con Parkinson, i volontari hanno fatto registrare un recupero di 14 punti.


Il vantaggio di questo tipo di approccio terapeutico è che il ristabilisce una secrezione continua e costante della dopamina, mentre la levodopa, il farmaco standard utilizzato per il trattamento del Parkinson, dà luogo a dei picchi irregolari in funzione dell'assunzione e a lungo andare a effetti collaterali (discinesie) e perdita di efficacia. Infatti, l'irregolarità del livello di dopamina è alla base di una forma di resistenza al trattamento che si manifesta in maniera progressiva nei malati dopo un periodo che va dai 3 ai 5 anni durante il quale la levodopa riesce a contenere i disturbi motori. Ma, nel giro di 10/15 anni, i malati in molti casi non hanno più a disposizione alcuna soluzione terapeutica se non la stimolazione cerebrale profonda.


Fino a oggi, gli scienziati hanno trattato solo malati in fase avanzata, ma l'intenzione è proporre presto la terapia genica anche ai pazienti nei quali le complicazioni della malattia sono agli inizi. “Pensiamo che il trattamento possa avere in futuro un'efficacia di 10 anni, anche se non siamo ancora a quel punto. Nei prossimi anni soltanto i malati in stato avanzato potranno beneficiare della terapia nell'ambito di studi clinici controllati”, ha detto il prof. Palfi.


“Ciò che ci fa ben sperare è l'osservazione di risultati durevoli e soprattutto l'esistenza di un effetto dose-dipendente. In tutti i pazienti la secrezione di dopamina aumentava in funzione della dose, cosa che esclude la possibilità di un effetto placebo”, conclude il ricercatore francese.


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